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RadioMedix et Orano Med obtiennent de la FDA la désignation « Breakthrough Therapy » pour AlphaMedixTM, ciblant les tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques
Première alphathérapie ciblée à recevoir la désignation « Breakthrough Therapy »
RadioMedix, Inc. et Orano Med, deux sociétés de biotechnologie au stade clinique, ont annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé le statut de thérapie innovante (Breakthrough Therapy Designation (BTD)) à AlphaMedix™(212Pb-DOTAMTATE) pour le traitement des patients adultes atteints de tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques (TNE-GEP) évolutives non résécables ou métastatiques, exprimant le récepteur de la somatostatine et n’ayant pas été traitées par radiothérapie interne vectorisée (PRRT pour peptide receptor radionuclide therapy). AlphaMedix™ est une alphathérapie ciblée actuellement en phase 2 d'essai clinique, composée d’un complexe peptidique ciblant le récepteur de la somatostatine et radiomarqué au plomb-212 (212Pb) qui sert de générateur in vivo de particules alpha. En raison de leur haute énergie et de leur court rayon d'action, les émetteurs alpha permettent de cibler et de détruire les cellules cancéreuses, tout en limitant la toxicité aux organes sains. AlphaMedix™est la première alphathérapie ciblée à recevoir la désignation « Breakthrough Therapy ».
« La désignation « Breakthrough Therapy » par la FDA souligne le potentiel d’innovation du traitement AlphaMedix™qui pourrait redéfinir les modalités de traitement des patients atteints de tumeurs neuroendocrines. Nous pensons qu’AlphaMedix™ est en mesure d’apporter un bénéfice substantiel aux patients atteints de TNE-GEP métastatiques ou inopérables, exprimant le récepteur de la somatostatine, par rapport au traitement par radiothérapie interne vectorisé actuellement validé par la FDA qui repose sur des émetteurs de particules bêta. La décision de la FDA est une excellente nouvelle pour les patients atteints de ce type de cancer, et une étape importante pour accélérer le développement de cette nouvelle thérapie », a déclaré Dr Ebrahim Delpassand, président et CEO de RadioMedix.
La désignation « Breakthrough Therapy » est basée sur les résultats des essais cliniques de phase 1 et de phase 2 qui ont évalué la sécurité et l’efficacité d’AlphaMedix™. Lors des essais de phase 1, le traitement a été bien toléré, avec un taux de réponse (ORR selon RECIST 1.1) de 62,5 % pour les patients atteints de TEN-GEP qui n’avaient jamais été traités par radiothérapie interne vectorisée avec le LutatheraTM, basé sur un émetteur de particules bêta, le lutétium-177. Concernant l'essai de phase 2, la publication des premières données est attendue pour la mi-2024, mais le taux de réponse cible a déjà été atteint.
« La désignation « Breakthrough Therapy » octroyée à AlphaMedix™ représente une grande réussite pour toutes les personnes impliquées et confirme le fort intérêt de la communauté médicale pour les alphathérapies ciblées au plomb-212. Sur la base des résultats positifs de nos essais cliniques à ce jour, nous sommes convaincus que les alphathérapies ciblées, telles que AlphaMedix™, vont constituer la prochaine génération de radiothérapies internes vectorisées, en offrant une cytotoxicité accrue contre les cellules cancéreuses tout en limitant la toxicité pour les cellules saines environnantes. Cette reconnaissance de la FDA renforce l’engagement d’Orano Med à mettre à disposition de la communauté médicale et des patients du monde entier des thérapies innovantes à base de plomb-212 », a ajouté Julien Dodet, président-directeur général d’Orano Med.
À propos de la désignation « Breakthrough Therapy »
La désignation « Breakthrough Therapy », ou thérapie innovante, est un processus conçu pour accélérer le développement et l’examen des médicaments destinés à traiter une pathologie grave et pour lesquels des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut apporter une amélioration substantielle par rapport aux thérapies disponibles, sur un ou plusieurs critères d’évaluation cliniquement significatifs.
À propos des tumeurs neuroendocrines
Les tumeurs neuroendocrines (TNE) constituent un groupe hétérogène de néoplasmes rares provenant de cellules neuroendocrines. Ces néoplasmes surviennent principalement dans le système gastro-intestinal et le pancréas (TNE-GEP), mais peuvent également apparaître dans d’autres tissus, notamment le thymus, les poumons et, plus rarement, dans des organes comme les ovaires, le cœur et la prostate. La plupart des TNE expriment fortement les récepteurs de la somatostatine (SSTR). Aux États-Unis, on estime qu’environ 12 000 patients seront diagnostiqués chaque année pour des tumeurs neuroendocrines, avec un taux moyen de survie à 5 ans de 60 % à un stade métastatique.
À propos de l’alphathérapie ciblée
L’alphathérapie ciblée repose sur un concept simple : combiner la capacité de molécules biologiques à cibler les cellules cancéreuses avec le potentiel de destruction des cellules des émetteurs alpha dans un rayon d'action limité. La décroissance alpha se caractérise par l’émission d’un noyau d’hélium (particule alpha) associée à une énergie linéique de transfert très élevée et à un rayon d'action de quelques couches cellulaires seulement, ce qui entraîne des cassures double brin irréparables de l’ADN des cellules à proximité immédiate de l’émission alpha. Cette approche se traduit par un pouvoir cytotoxique accru sur les cellules cancéreuses tout en limitant la toxicité aux cellules saines environnantes. Par conséquent, les émetteurs alpha sont considérés comme les agents cytotoxiques les plus puissants pour les thérapies ciblées.
À propos de RadioMedix
Promoteur des essais menés sur AlphaMedix™, RadioMedix, Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique, basée à Houston et Humble, au Texas. La société se concentre sur le développement de radiopharmaceutiques ciblés innovants pour le diagnostic, la surveillance et le traitement du cancer. RadioMedix développe des radiopharmaceutiques pour l’imagerie TEP et des radiopharmaceutiques thérapeutiques (marqués alpha et bêta). La société a également mis en place des prestations de services pour des partenaires académiques et industriels, notamment un centre de recherche médicale pour le développement précoce de médicaments, un centre préclinique pour l’évaluation in vitro et in vivo des produits radiopharmaceutiques, une suite analytique et cGMP pour les essais cliniques de phase I-III, des installations de production de doses et d’analyse pour les essais cliniques dans le respect des standards pharmaceutiques, ainsi qu’une installation de production post-AMM de grande envergure, le Spica Center.
Pour en savoir plus sur RadioMedix, rendez-vous sur le site : www.radiomedix.com
À propos d’Orano Med
Orano Med est une société de biotechnologie au stade clinique qui développe une nouvelle génération de thérapies ciblées contre le cancer en utilisant les propriétés uniques du plomb-212 (212Pb), un radio-isotope rare générateur de rayonnements alpha et au potentiel de destruction des cellules cancéreuses très prometteur. Cette technologie est connue sous le nom d’alphathérapie ciblée. La société développe un portefeuille de traitements combinant le 212Pb à divers agents de ciblage. Orano Med dispose d’installations de production de 212Pb, de laboratoires et de centres de R&D en France et aux États-Unis et investit actuellement pour développer ses capacités de production de produits pharmaceutiques radiomarqués au 212Pb dans le respect des standards de l’industrie pharmaceutique en Amérique du Nord et en Europe.
Contact:
Orano Med
Sophie Letournel
Strategy, governance, and communication director
sophie.letournel@orano.group
Tel: +33 6 38 44 34 11